Хорошо, когда есть выбор

Почему так важно регулярно обновлять перечень жизненно необходимых лекарств и включать в него препараты для борьбы с редкими заболеваниями

Официальный перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) появился в России еще в 1992 году. Аналогичные списки сегодня есть и во многих других странах. А самый первый перечень, куда были включены препараты для борьбы с наиболее массовыми болезнями, Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) обнародовала во второй половине 1970-х.

Что касается российского перечня ЖНВЛП, в первые годы своего существования он пересматривался нерегулярно, а принципы отбора препаратов были не очевидны как для медицинского сообщества, так и для пациентов. Со временем этот процесс стал более прозрачным. А с 2014 года российский перечень ЖНВЛП стал обновляться ежегодно. По состоянию на 2021 год в нем находится 788 международных непатентованных наименований препаратов. И если первоначально в этом списке были только лекарственные средства, которые применяются повсеместно, то теперь в нем можно найти и препараты для лечения редких, или, как их еще называют, орфанных заболеваний.

Так, в 2021 году в перечне ЖНВЛП появился препарат, применяемый при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА). Это редкое генетическое заболевание, при котором происходит гибель нервных клеток спинного мозга. Результатом этого является прогрессирующее развитие слабости мышц, их дальнейшая атрофия. Заболевание начинается с ног и доходит до мышц, отвечающих за глотание и дыхание.

При СМА 1-го типа заболевание начинается до шести месяцев и протекает в наиболее тяжелой форме, прогноз при этом неблагоприятный. По данным исследований, посвященных истории естественного течения этого заболевания, 92% детей с таким диагнозом без лечения не доживают до двух лет.

Радикального лечения СМА не существует. В последние годы медицина научилась помогать больным со СМА. Правда, во всем мире существует лишь несколько препаратов для поддержания людей со СМА, которые можно пересчитать по пальцам одной руки. И это весьма не дешевые средства, которые в России не производятся.

Даже применение ген-замещающей терапии не позволяет полностью вылечить заболевание после однократного введения препарата. Цена ген-замещающей терапии, без преувеличения, астрономическая, кроме того, препарат используется только для лечения детей в возрасте до двух лет. В России этот препарат пока не зарегистрирован.

Другой препарат, включенный в российский перечень ЖНВЛП, вводится непосредственно в спинномозговой канал пациента, так называемое интратекальное введение. По сути, это не просто инъекция, а сложная хирургическая операция. В течение первых двух месяцев курса лечения нужно ввести четыре дозы препарата, а потом на протяжении всей жизни пациента повторять инъекции три раза в год. Далеко не всем пациентам со СМА подходит такое лечение, отмечают специалисты.

Руководитель Детского научно-практического центра нервно-мышечной патологии НИКИ педиатрии имени академика Вельтищева ФГБОУ ВО РНИМУ имени Пирогова Минздрава РФ кандидат медицинских наук Дмитрий Влодавец предупреждает, что спинномозговая пункция — это серьезная инвазивная процедура.

«Она требует госпитализации и чаще всего проведения наркоза. А у пациентов со СМА, у которых ослаблены мышцы, в том числе дыхательные, проведение наркоза не всегда возможно. Если у пациента имеется сколиотическая деформация позвоночника, а у пациентов со СМА она у многих, то каждая интратекальная инъекция представляет собой большую техническую сложность. Ее технически сложно осуществить, а иногда и просто невозможно», — пояснил он.

Понятно, что такие процедуры не проводятся на дому, что крайне ограничивает применение препарата. Есть еще один момент, связанный с текущей ситуацией. Постоянно возить ослабленного тяжелым заболеванием пациента на такие процедуры во время пандемии — не самая лучшая идея. Это повышает риски заражения коронавирусом. Кроме того, далеко не в каждом медучреждении могут сделать такую инъекцию.

«Родителям надо искать у себя в регионе центр, который этим занимается и имеет опыт введения. Надо сказать, что количество таких центров увеличивается. Но, опять же, это не просто любая больница, которая рядом расположена», — говорит Дмитрий Влодавец.

Альтернативой спинномозговым инъекциям является пероральный прием лекарственного средства. Препарат, применяемый при СМА, который вводится через рот в виде капель, тоже существует. Такое лечение возможно уже и в домашних условиях, что делает возможным применение такого лекарства для более широкой группы пациентов. Его проще исопльзовать с грудными детьми, оно доступно для пациентов со сколиозами, которым в принципе невозможно сделать интратекальную инъекцию. Правда, в российский перечень ЖНВЛП этот препарат пока не включен.

Конечно, само по себе наличие того или иного лекарства в списке не снимает других проблем — таких, как, например, их высокая стоимость, что в полной мере относится к препаратам для лечения СМА. Но здесь тоже есть заметный прогресс. Компания — производитель препарата для перорального применения подала ценовое предложение, которое позволит существенно сэкономить по сравнению с опцией лечения интратекальным способом, что может сделать доступность терапии для пациентов еще шире. В России теперь работает фонд «Круг добра», созданный по инициативе президента. Туда направляется 2% с доходов россиян, превышающих 5 млн рублей в год. На эти средства закупаются дорогостоящие препараты для лечения детей, в том числе с редкими заболеваниями, к которым относится и СМА.

С другой стороны, при выборе схемы лечения многие врачи назначают именно препараты из перечня ЖНВЛП, так как формально это является административным фильтром. И решение уже принимается исходя не только из клинической картины, что не делает его объективным. Определенная логика здесь есть. Пусть государство и не может напрямую устанавливать цены на дорогостоящие импортные препараты, но само наличие их в этом списке является определенной гарантией того, что эти лекарства будут присутствовать на российском рынке. В связи с чем как минимум необходимо добиться паритета по присутствию перорального препарата для терапии СМА в перечне ЖНВЛП.